Liệu pháp này, có tên RAG-17, đã được thử nghiệm trên sáu bệnh nhân và cho thấy khả năng dung nạp tốt, đồng thời giảm đáng kể các dấu ấn sinh học quan trọng liên quan đến bệnh. Đây là một gen mà khi bị đột biến có thể gây ra ALS. Tại Trung Quốc, ước tính có khoảng 60.000 đến 100.000 người đang sống chung với ALS, với khoảng 23.000 ca mới được chẩn đoán mỗi năm. Trong số đó, khoảng 2% bệnh nhân mang đột biến gen SOD1, đây cũng là dạng ALS di truyền duy nhất có liệu pháp điều trị đích được phê duyệt. Đây là một bước tiến quan trọng, mở ra cánh cửa hy vọng cho hàng ngàn bệnh nhân ALS trên toàn thế giới, đặc biệt là những người mang đột biến gen SOD1.